Орфанні захворювання

Рідкісні (або орфанні) захворювання в сучасній медицині стоять окремо від таких масштабних проблем, як кардіологічні, онкологічні або інфекційні хвороби. Саме мала розповсюдженість у популяції і є основною причиною проблематичності їх лікування.

Розробка і впровадження у практику нового лікарського засобу – тривалий і високовартісний процес. Тому виробники завжди первинно оцінюють економічну доцільність розробки. Мала кількість пацієнтів і, відповідно, немасова потреба в лікарських засобах для орфанних захворювань, роблять пошук дієвих терапевтичних продуктів «нецікавим» для фармкомпаній.

Ми свідомо обрали орфанні захворювання одним зі своїх фокусів, бо кожна людина має право на якісне життя. ЮРіЯ-ФАРМ розробляє і робить доступними лікарські засоби для терапії муковісцидозу (як симптоматичні, так і ті, що модифікують перебіг захворювання), первинної легеневої гіпертензії, ідіопатичного легеневого фіброзу та інших. Ми приділяємо окрему увагу пошуку механізмів покращення доступності цих ліків для пацієнтів в умовах дефіциту державного фінансування орфанних захворювань. Для цього ведеться активна співпраця з благодійними фондами, пацієнтськими організаціями, долучається міжнародна наукова спільнота.

Проте, лікування чи терапія орфанних захворювань часто неможлива з використанням лише препаратів на основі низькомолекулярних сполук. Вона потребує цільового підходу, для чого використовуються біотехнологічні продукти. ЮРіЯ-ФАРМ працює над розробкою препаратів моноклональних антитіл, а також варіантів мРНК-АРІ для терапії рідкісних генетичних хвороб.