Орфанные заболевания

Редкие (или орфанные) заболевания в современной медицине стоят отдельно от таких масштабных проблем как кардиологические, онкологические или инфекционные болезни. Именно малая распространенность в популяции является основной причиной проблематичности их лечения.

Разработка и внедрение в практику нового лекарственного средства – длительный и высокостоимый процесс. Поэтому производители постоянно первично оценивают экономическую целесообразность разработки. Малое количество пациентов и, соответственно, немассовая потребность в лекарственных средствах для орфанных заболеваний делают поиск действенных терапевтических продуктов «неинтересным» для фармкомпаний.

Мы сознательно выбрали орфанные заболевания одним из своих фокусов, потому что каждый человек имеет право на качественную жизнь. ЮРіЯ-ФАРМ разрабатывает и делает доступными лекарственные средства для терапии муковисцидоза (как симптоматические, так и модифицирующие течение заболевания), первичной легочной гипертензии, идиопатического легочного фиброза и других. Мы уделяем особое внимание поиску механизмов улучшения доступности этих лекарств для пациентов в условиях дефицита государственного финансирования орфанных заболеваний. Для этого ведется активное сотрудничество с благотворительными фондами, пациентскими организациями, привлекается международное научное сообщество.

Однако лечение или терапия орфанных заболеваний часто невозможна с использованием только препаратов на основе низкомолекулярных соединений. Она нуждается в целевом подходе, для чего используются биотехнологические продукты. ЮРіЯ-ФАРМ ведет разработку препаратов моноклональных антител, а также вариантов мРНК-АPI для терапии редкостных генетических заболеваний.